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医学研究重大突破 ——治愈糖尿病即将成为现实

健康 2017-04-18 11:04:53 本刊记者 辛华旭/文 总第347期 放大 缩小
  最新一期美国《临床研究杂志》(Journal of Clinical Investigation)在线发表了中国科学家在治疗糖尿病和自身免疫疾病技术上的重大突破。此项研究成功地运用基因治疗技术,在1型糖尿病患者体内实现了胰岛再生,同时阻止了自身免疫系统对胰岛的攻击,为逆转糖尿病进程,治愈糖尿病人带来全新的治疗方案。同时,对于自身免疫失调而引起的多发性硬化症、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等,这些令病人痛苦、现有手段又不能治愈的疾病,也有望通过这项技术得到治疗。此项研究是由广东工业大学生物医药研究院的两位国家“千人计划”专家赵子建和李芳红教授领军的科研团队完成的。

  下面是记者采访国家“千人计划”专家、治疗糖尿病和自身免疫疾病技术领军人物赵子建教授的内容:

  记者:你从事医学领域研究是从什么时间开始的

  赵子建教授:我在北京大学读本科和研究生期间是学化学和生物化学的。1992年在美国南加州大学获得生物化学博士学位。在华盛顿州大学西雅图分校和匹斯堡大学从事医学以及药物开发糖尿病和代谢疾病方面的研究。从国外到国内的研发过程中我们一直有一支知识功底扎实,经验丰富的科研团队,不但有硕士、博士,国家级“千人计划”的专家就有三位,这些突破性的进展也是多年累积的成果。

  记者:你们治疗糖尿病技术与现有治疗办法有什么不同

  赵子建教授:治疗糖尿病是全球各大药厂和很多科研院所多年来的关注焦点。一直以来,治疗1型糖尿病的技术主要是依赖外源的胰岛素注射,很多年了,一直没变。而针对2型糖尿病,即使有很多种药物,现在能做到的,只是对其中的接近40%的病人血糖达到有效的控制。科学家曾经利用胰岛移植技术治疗患者,但一个病人需要4个胰脏捐献供体,现实中不可能有那么多的器官捐献的供体来满足人数众多的糖尿病患者胰岛移植需求。更大的问题是,移植进去的胰岛一年后大部分会死亡和失去功能。而针对恢复或增强病人的胰岛功能方面,也就是治本问题,一直是全球的关注焦点,我们的技术就是在这方面有所作为。

  记者:这个成果是医学研究的重大突破,它的意义是什么

  赵子建教授:这项研究的成果给众多的糖尿病患者带来一个全新的治疗甚至治愈的方案。据世界糖尿病基金会(IDF)的统计,全球有四亿多糖尿病患者,仅中国就有1亿多人,而且人数还在迅速扩大,是世界上患糖尿病人数最多的国家。全球1型糖尿病患者也是千万级病人的规模,主要打击的是青少年,其中仅15岁以下的少年患者就有50-60万人,这还不包括中国的数据。1型糖尿病一旦进入发病进程就无法逆转,要终身依赖胰岛素注射,给他们的成长过程带来身心的痛苦和压力,他们的寿命期也比正常人短许多。

  我们的研究成果,意义在于揭示了通过单一的治疗技术治愈1型糖尿病,在控制和逆转自身免疫系统失衡的同时,实现了新生胰岛的生成,使得从根本上治愈糖尿病成为可能。而且这个技术的临床意义还在于,它在促进胰岛功能方面也会使人数众多的2型糖尿病患者从中受益,通过这一治疗方法,使体内能够重新产生新生胰岛,从而摆脱对胰岛素的依赖。

  记者:据了解这项技术还可以治疗多项免疫性疾病,请你介绍一下

  赵子建教授:这项技术除了给很多糖尿病患者带来新的希望之外,还给其他由自身免疫失调而引起的多发性硬化症、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎病人带来希望。这些疾病大家可能都听说过,现有手段很难治疗,是著名的疑难病症,最终导致病人残疾甚至大幅缩短生命,无论对病人和家属来说都是巨大的精神和经济负担。毫无疑问,这些疾病是世界难题。由于我们的技术在控制和逆转自身免疫失衡进程的突破,我们正在积极进行测试这项技术在治疗这些难以医治的自身免疫疾病的疗效,希望在不远的将来为这些病人带来治疗上的突破。

  记者:这项研究结果治疗糖尿病的原理是什么

  赵子建教授:首先告诉大家的是,我们的技术是基因治疗技术,而不是化学药物和传统的生物抗体。它通过基因治疗手段在体内表达一种特异的酶,使得身体内能够产生大量富含有效成分--omega-3多不饱和脂肪酸EPA和DHA。与此同时,通过这种酶的活性,大幅降低了体内促炎,并推动自身免疫进程的脂肪酸。我们在发表的研究成果中展示了可以逆转自身免疫系统的进程,血糖完全回归到正常范围,血液中的胰岛素水平也从几乎为零回归到正常水平,并在胰腺中发现大量的新生胰岛beta细胞,实现了长期血糖稳定,彻底摆脱对外源胰岛素注射的长期依赖。

  记者:我还要问一个患者最关心的问题,什么时候真正能够用上这个药,药贵不贵,治疗期需要多长时间

  赵子建教授:就治疗糖尿病的适应症来讲,我们即将对这项技术开展严格的临床前安全评估,预期在未来2-3年内进入临床实验。另外,我们国家相关部门的审批需要较长的时间。因此,患者真正用到这个药还需要5年以上的时间。我们一定会快马加鞭,首先在安全评估后充分验证药品疗效,然后按照国家的法规程序完备手续。其他的问题现在回答可能为期过早,治疗周期要根据临床实验的结果才能确定。对我们来说,目前更关心的是尽快完成在临床上对病人的治疗验证,而不是药品的价格。

  记者:最后一个问题,美国《临床研究杂志》主要刊登什么医学论文

  赵子建教授:美国《临床研究杂志》是国际临床研究顶尖权威期刊之一。注重发表针对重大悬而未决的临床科学问题进行探索和研发的论文,特别是关注在发病机理探讨和临床解决方案上有突破性进展的成果。

  记者对赵子建教授采访结束后,专访了现任中华医学会糖尿病分会主任委员、中山大学附属医院翁建平教授。翁教授介绍,国际上一直在探索治疗糖尿病的技术和药物,自1921年发现并临床使用胰岛素以来,再也没有新的治疗1型糖尿病药物,赵子建和李芳红教授领军的科研团队开发的这项技术,通过营养或基因治疗手段大幅增加体内多不饱和脂肪酸EPA/DHA的含量,实现了既能阻断自身免疫失衡的进程使得胰岛免受自身免疫系统攻击,又能使身体自身重新新生胰岛。这项技术目前是在动物模型成功实现,希望进一步验证其安全性,以便在未来尽快开展临床试验。

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